Miljoenenzoektocht voor geneesmiddel zeldzame ziekte ALS

Op 19 mei 2014 organiseren de oprichters van het fonds een ALS Investors Day op de Zuidas in Amsterdam, waar ze de blauwdruk onthullen van een revolutionaire aanpak om een verhandelbaar geneesmiddel voor ALS te vinden. Een dergelijke aanpak van een zeldzame ziekte is nooit eerder vertoond.

Het fonds is specifiek gericht op zogenaamde ‘impactinvesteerders’ en niet op de durfkapitalisten die zich toespitsen op de traditionele farma/biotech.. Het ALS-investeringsfonds heeft alles in zich om patiënten op korte termijn een geneesmiddel te introduceren in een markt waar vele miljarden dollars in omgaan. Het fonds zet kapitaal in om op twee manieren waarde te creëren: solide investeringsmogelijkheden voor investeerders en tegelijkertijd hoop op behandeling voor de duizenden ALS-patiënten die ieder jaar hun ‘doodvonnis’ krijgen.

ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) is een zeldzame, dodelijke ziekte. Deze slopende zenuwziekte die ieder jaar duizenden mensen treft, kent een gemiddelde levensverwachting van 3-5 jaar. Op dit moment bestaat er geen geneesmiddel tegen.

Op dit moment zijn er ruim 8.000 ‘zeldzame ziektes’. Naar de meeste hiervan wordt vooral fundamenteel wetenschappelijk onderzoek gedaan en er wordt niet gekeken naar winstmogelijkheden. Vrijwel al deze onderzoeken stapelen zich op binnen de muren van wetenschappelijke instituten. Succesvol overkoepelend onderzoek is er nauwelijks. Dit komt doordat de kennis ontbreekt om ontdekkingen naar de markt te brengen en omdat het financiële plaatje niet duidelijk is.

Medeoprichter van het fonds, Bernard Muller, genomineerd voor EY Entrepreneur of the Year in Nederland: “Dit fonds geeft enerzijds echte hoop op een geneesmiddel aan de duizenden ALS-patiënten wereldwijd, maar verliest anderzijds de rendementseis van investeerders ook niet uit het oog. Het draagt bij aan gezamenlijk wetenschappelijk succes en zorgt ervoor dat ontdekkingen sneller op de markt kunnen komen.”

Het evenement op 19 mei vindt plaats bij sponsor Accenture in hun kantoor in Amsterdam. Registreren voor de Investors Day kan op www.alsinvestorsday.org, waar ook meer informatie te vinden is.

Bij patiënten met ALS gaan de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg, de hersenstam en de hersenen geleidelijk steeds verder achteruit en uiteindelijk sterven ze af. Nadat de zenuwcellen volledig zijn afgestorven, is de patiënt in feite verlamd. Uitval van de ademhalingsspieren is meestal de oorzaak van het overlijden van ALS-patiënten. De snelheid waarmee ALS zich ontwikkelt verschilt per persoon, maar de gemiddelde levensverwachting is slechts drie jaar. In heel zeldzame gevallen leven mensen langer met de ziekte – Stephen Hawking is daarvan een voorbeeld.

Het concept en de strategie van het fonds zullen worden gepresenteerd in combinatie met een vooruitblik op het unieke ecosysteem waarin het fonds zich zal bevinden, met daarin onder meer een actieve patiënten gemeenschap, belangrijke wetenschappelijke besluitvormers en andere strategische partners. Sprekers tijdens deze dag zijn onder anderen James Heywood (Patientslikeme.com),  Marguerite Soeteman (Voorzitter van de Nederlandse ALS Stichting) en Guido van Berkel (Robeco, Rabobank, Blackrock). Deelname via een webcast is ook mogelijk.

Bernard Muller is meervoudig ondernemer in de maritieme en olie-industrie. Vorig jaar ontving zijn bedrijf de Gouden Gazelle als snelst groeiende onderneming in Nederland. Hij is tevens genomineerd voor EY Entrepreneur of the Year 2014.

Robbert Jan Stuit is managing director van een investeringsmaatschappij en ondernemer in onroerend goed en technologie. Hij heeft uitgebreide ervaring met het opbouwen van bedrijven in elke fase van hun levenscyclus.

Garmt van Soest is een veelzijdig manager en consultant met een sterke achtergrond op het gebied van bedrijfsstrategie en technologie. Hij heeft Fortune-500-bedrijven in Europa en de Verenigde Staten geadviseerd.

Nog maar kortgeleden waren medeoprichters Bernard Muller en Robbert Jan Stuit te gast bij Pauw & Witteman, waar ze uitlegden wat hun unieke drive is om een geneesmiddel voor ALS te vinden. En nu zijn ze, samen met medeoprichter Garmt van Soest en gesteund door zijn werkgever Accenture, bezig een revolutionaire aanpak op te zetten om zo’n geneesmiddel te vinden.

Project MinE is een grootschalig onderzoeksinitiatief, geheel gericht op het vinden van de genetische oorzaak van ALS. Het uiteindelijke doel is genen te vinden die verband houden met ALS. De functie van die bewuste genen kan leiden tot een bepaald ziekteverloop waarvoor een behandeling kan worden ontwikkeld. Het projectplan is om de volledige DNA-profielen van minstens 15.000 mensen met ALS in kaart te brengen en deze te vergelijken met het DNA-profiel van 7.500 controlepersonen om zo verbanden te vinden tussen specifieke genvariaties en ALS. Het project zal in totaal meer dan 40 miljoen dollar gaan kosten. Meer informatie is te vinden op www.projectmine.com.